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出國看病:創新酶替代治療方法獲得FDA突破性治療方法認定,造福ARG1-D患者
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】

  近日,Aeglea BioTherapeutics公司宣布,美國FDA已授予其在研治療方法pegzilarginase突破性治療方法認定,用于治療精氨酸酶缺乏癥(ARG1-D)。FDA的突破性治療方法認定旨在加快創新治療方法的研發和審評速度。

  ARG1-D又稱精氨酸血癥,是一種罕見的遺傳性疾病。患者因為ARG1基因上的突變,導致肝臟內缺乏精氨酸酶1,精氨酸代謝出現障礙。精氨酸在患者的血液及腦髓液中累積,可導致其智力和運動障礙、痙攣性癱瘓。這種疾病出現在兒童早期,嚴重危及生命,目前除了嚴格控制蛋白質的攝入外,尚無有效的治療手段。

精氨酸血癥

  Pegzilarginase是一種增強型的人體精氨酸酶,可促進體內精氨酸代謝。這種酶替代治療方法能夠降低患者血液內的精氨酸水平,達到治療的效果。

  ▲Pegzilarginase(AEB1102)作用機制(圖片來源:Aeglea BioTherapeutics公司官網)

  1/2期臨床試驗及2期開放標簽擴展試驗數據表明,pegzilarginase給藥后患者的血液精氨酸水平降低并維持穩定。目前,Aeglea公司正準備開展關鍵性的3期臨床試驗,該試驗旨在對比pegzilarginase治療與安慰劑治療的效果。

  “前沿的臨床數據表明,pegzilarginase治療后患者的血液精氨酸水平及其疾病癥狀都得到了改善,pegzilarginase因此被授予FDA突破性治療方法認定,”Aeglea公司總裁兼首席執行官Anthony G. Quinn博士說:“突破性治療方法認定提供了一條與FDA密切合作的途徑,我們將努力推進這種革新治療方法,造福ARG1-D患者。”

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  • 幕內雅敏 教授

    IASGO(國際外科、消化科、腫瘤科醫師協會)主席

    日本外科學會會長

    日本紅十字會總醫院院長

    擅長:肝膽疾病、肝膽胰移植

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